清运甲状腺素蛋白水平

[alamin999]

an 组有 138 名患者 (93%) 和安慰剂组有 55 名患者 (71%) 完成了试验（图 1）。 药效学 图 2. Patisiran 组和安慰剂组随时间变化的比较。 在 patisiran 组中，血快速下降，并持续了 18 个月（图 2A）。18 个月期间血清转甲状腺素蛋白水平的中位下降为 81%（范围 -38 至 95），并且在不同年龄、性别或基因型之间相似。 功效 主要终点 18 个月时，patisiran 组 mNIS+7 相对于基线的变化显着低于安慰剂组，表明

对多发性神经病有益处。patisiran 组基线时的亚洲手机号码列表平均 (±SD) mNIS+7 为 80.9±41.5，安慰剂组为 74.6±37.0。18个月时，patisiran组mNIS+7相对于基线的最小二乘平均（±SE）变化为-6.0±1.7，而安慰剂组为28.0±2.6（最小二乘平均差，-34.0点；95%置信区间[CI]，-39.9至-28.1；P<0.001）（图2B ）。patisiran 对 mNIS+7 的影响早在 9 个月时就已显现。 图 3. 18 个月时运甲状腺素蛋白水平降低与 mNIS+7 较基




线变化的相关性。 在 patisiran 组中观察到了广泛的治疗反应，18 个月时 74% 的患者 mNIS+7 较基线增加不到 10 点，而安慰剂组中这一比例为 14%。对于 mNIS+7 的所有亚组和组成部分，治疗效果均显着（补充附录图 S2 和 S3 ），并且在所有试验中心均一致。观察到转甲状腺素蛋白水平相对于基线的降低程度与18个月时mNIS+7的变化之间存在相关性（图3）。 18 个月时，接受